Žmogaus Kamieninės Ląstelės Formuoja Naują Požiūrį Į Autizmo Tyrimus (Op-Ed)

{h1}

Autizmą sunku ištirti, ypač laboratorijose, kur gyvūnų modeliai gali būti prastas analogas žmogaus smegenims, tačiau nauji tyrimai, naudojant kamienines ląsteles - pačių pacientų - gali pakeisti ligos supratimą.

Alyssonas Muotri yra Kalifornijos universiteto, San Diego medicinos mokyklos ir Rady vaikų ligoninės San Diego, Pediatrijos, ląstelių ir molekulinės medicinos katedros docentas. Jis pridėjo šį straipsnį „WordsSideKick.com's“ Ekspertų balsai: op-ed ir įžvalgos.

Autizmo spektro sutrikimas (ASD) yra pragaištinga žmogaus būklė, visą gyvenimą trunkanti raidos negalia, kenkianti tiek gyvenime - ten, kur mažiems vaikams ji atrodo staiga, be perspėjimo, tiek laboratorijoje, kur ji tvirtai atmeta tiesmukišką tyrimą ir supratimą.

Daugybė šeimos istorijos ir dvynukų tyrimų rodo, kad kai kurie ASD atvejai yra aiškiai paveldimi. Tačiau didžioji dauguma ASD atvejų nėra šeimyniniai ar paveldimi, o pasitaiko atsitiktinai arba idiopatiškai - be akivaizdžios priežasties.

Norėdami išsiaiškinti ASD priežastį ar priežastis, kurios paprastai būna prieš bet kokių veiksmingų naujų gydymo būdų ar prevencinių priemonių atradimą, jau nekalbant apie tai, kas primena išgydymą, mokslininkai šiuo metu remiasi netobulomis priemonėmis.

Žmogaus smegenų zondavimas, ar ne

Paprasčiausias ir tiesioginis žmogaus smegenų tyrimo metodas yra gyvo organo zondavimas tiesiogiai. Tačiau dėl daugybės priežasčių toks požiūris nėra praktiškas, pageidautinas ar net pakankamas - bent jau ne naudojant šiuolaikines technologijas. Kartais mokslininkai sugeba ištirti postmortemo audinius. Iš tikrųjų šis požiūris praėjusiais metais davė nepaprastų išvadų apie autistų vaikų smegenų raidos skirtumus. Tačiau ji taip pat pateikia savo iššūkių rinkinį, įskaitant tai, kad studijų medžiaga yra ypač ribotas šaltinis. Tiesioginio vaizdavimo metodai tobulėja, tačiau jie vis dar yra palyginti neryškūs analizės instrumentai.

Dažniau mokslininkai kreipiasi į gyvūnų modelius, dažniausiai pelių, kurių smegenys ar elgesys buvo modifikuoti taip, kad imituotų ASD aspektus. Šia prasme jie nesiskiria nuo gyvūnų modelių, naudojamų diabetui, vėžiui ir daugeliui kitų žmonių ligų tirti.

Be to, graužikai ir žmonės turi tam tikrų bendrų bruožų, taip pat yra būdingų jų genetinio pagrindo, imuninės sistemos ir smegenų grandinių skirtumų. Be to, gyvūnų modeliai negali parodyti individualių skirtumų, būdingų žmonių populiacijoms. Paprasčiau tariant, pelės nėra mažyčiai žmonės; žmonės yra skirtingos rūšys, ir tie skirtumai gali būti reikšmingi. [Duomenys apie gyvūnus nėra patikimi atliekant žmonių sveikatos tyrimus (Op-Ed)]

Liga inde

Daug žadanti yra nuolatinė žmogaus biologija grįstų modelių, tokių kaip indukuotos pluripotentinės kamieninės ląstelės (IPSC), kuriamos nepakenkiant patiems autistams, kūrimas. IPSC, iš paprastų ląstelių paversti neuronais, atspindi tai, kas šnekamojoje kalboje vadinama „liga lėkštėje“. Jie gali būti auginami gausiai. Jie gali būti kruopščiai tiriami siekiant sužinoti, kokie yra specifiniai biocheminiai ar ląsteliniai požymiai, galintys atsirasti besivystančioms vaisiaus smegenims, kurioms lemta būti autistams. Jie gali būti veikiami galimų žalingų aplinkos veiksnių ir galimų gydymo vaistų.

Tačiau mokslo dar nėra. Vis dar yra trūkumų, kuriuos reikia įveikti, tačiau padaryta nemaža pažanga. Pavyzdžiui, mano laboratorijoje Kalifornijos universiteto San Diego medicinos mokykloje buvo naudojami iPSC, gauti iš pacientų, sergančių Rett sindromu, ASD tipo, siekiant ištirti, kaip specifiniai genų pokyčiai sukelia disfunkciją. Dar svarbiau, kad mes sugebėjome išgelbėti Rett sindromo sukeltus neuronus, naudodami chemikalus kandidatus, panaikindami neuronų defektus. Klinikiniai tyrimai, pagrįsti šiuo tyrimu, pradėti JAV ir kitose šalyse.

Žvelgiant plačiau, nuo mūsų pirmojo pranešimo kiti parodė, kad iPSC gali būti naudojami modeliuoti kitas autizmo rūšis, tokias kaip Fragile X sindromas, Timothy sindromas ir netgi atsitiktinis autizmas.

Kai kurios ASD formos yra gana retos. Sunku pasiekti mėginio dydį, kuris būtų pakankamas tokioms sąlygoms atlikti gerą mokslą, tačiau tai nėra neįmanoma. Vienas šaltinis: Dantų fėja. Kolegos pradėjo prašyti ASD sergančių vaikų tėvų pateikti mums savo „kūdikių dantis“, iš kurių mes ištraukiame dantų pulpos kamienines ląsteles ir perprogramuojame juos kaip neuronus. Šiuo metu turime daugiau nei 300 pavyzdžių, surinktų iš daugiau nei 3500 šeimų iš JAV ir Brazilijos.

Šie iPSC gali būti tiriami ne tik dėl to, ką jie gali atskleisti molekuliniu ir genominiu lygmenimis, bet ir ilgainiui juos galima palyginti su ankstesnių savininkų klinikiniais rezultatais.

iPSC gali būti auginami trimis matmenimis. Jie patys susistemina į sferas, primenančias 9 savaites besivystančias žmogaus vaisiaus smegenis. Akivaizdu, kad šios sferos nėra tiksliai minibrinai. Kai kurių komponentų nėra arba jie yra netinkamose vietose. Tačiau jie siūlo precedento neturintį labai ankstyvo smegenų vystymosi ir to, kaip viskas gali suklysti, panoramą.

Jei esate aktualus ekspertas - tyrėjas, verslo vadovas, autorius ar novatorius - ir norėtumėte prisidėti prie opuso, rašykite mums čia.

Jei esate aktualus ekspertas - tyrėjas, verslo vadovas, autorius ar novatorius - ir norėtumėte prisidėti prie opuso, rašykite mums čia.

Ne tik modeliai, bet ir sprendimai

Audinių inžinerijos pažanga, tokia kaip gebėjimas sukurti odą ir kremzles laboratorijoje, ilgainiui lems galimybę sukurti žmogaus neuronų mikroschemą, kuri atkartotų kai kurias dinamines sąveikas, vykstančias kūne. Šie gyvi mikroschemos būtų savotiškos in vivo modelis - „smegenys ant lusto“, leidžiančios neuromokslininkams stebėti ir manipuliuoti visomis sistemomis, ne tik pavienėmis ląstelėmis.

Tai vis dar yra pradiniai šių metodų tyrinėjimo etapai, ir dar reikia daug nuveikti. Smegenys lengvai neatsisako savo paslapčių. Bet visi šie požiūriai - kartu su prioritetiniu mokslinių tyrimų finansavimu, siekiant pagreitinti pažangą sistemų biologijoje, skaičiavimo modeliavimą, žmogaus smegenų vaizdavimą ir gyventojų genetiką - rodo, kad ASD tyrimų ateitis yra šviesi. Su tuo ateina pažadas dėl geresnių diagnozių, gydymo ir geresnio gyvenimo autizmu sergantiems žmonėms.

Sekite visas „Expert Voices“ problemas ir diskusijas - ir tapkite diskusijos dalimi „Facebook“, „Twitter“ ir „Google+“. Išreikštos autoriaus nuomonės ir nebūtinai atspindinčios leidėjo nuomones. Ši straipsnio versija iš pradžių buvo paskelbta „WordsSideKick.com“.


Vaizdo Papildas: .




Tyrimas


Nigerijos Ligos Protrūkis Padidėja Dėl Mirties Atvejų: Kas Yra „Lassa“ Karščiavimas?
Nigerijos Ligos Protrūkis Padidėja Dėl Mirties Atvejų: Kas Yra „Lassa“ Karščiavimas?

Kur „Aha“ Akimirkos Gyvena Smegenyse
Kur „Aha“ Akimirkos Gyvena Smegenyse

Mokslas Naujienos


Kodėl Asteroidas, Artėjantis Prie Žemės, Buvo Pastebėtas Tik Prieš 5 Dienas
Kodėl Asteroidas, Artėjantis Prie Žemės, Buvo Pastebėtas Tik Prieš 5 Dienas

Šie 2000 Metų Senumo Emblemos Vadovai Rodo, Kaip Senovės Keltai Šventė Pergalę
Šie 2000 Metų Senumo Emblemos Vadovai Rodo, Kaip Senovės Keltai Šventė Pergalę

Iki Uodo Esate Kvailiausia Rūšis
Iki Uodo Esate Kvailiausia Rūšis

Mokslininkai Ruošiasi Gręžti Į Palaidotą Antarktidos Ežerą
Mokslininkai Ruošiasi Gręžti Į Palaidotą Antarktidos Ežerą

Žemės Magnetinis Polius Klaidžioja, Einant Link Sibiro
Žemės Magnetinis Polius Klaidžioja, Einant Link Sibiro


LT.WordsSideKick.com
Visos Teisės Saugomos!
Dauginti Jokių Medžiagų Leidžiama Tik Prostanovkoy Aktyvią Nuorodą Į Svetainę LT.WordsSideKick.com

© 2005–2020 LT.WordsSideKick.com