10 Nuostabių Dalykų, Kuriuos Mokslininkai Tiesiog Padarė Su Crispr

{h1}

Naujas įrankis, pavadintas crispr, leidžia mokslininkams geriau supjaustyti ir paimti dnr ir paskatino daugybę naujų tyrimų, susijusių su daugeliu žmonių ligų.

CRISPR technologija

Diagrama parodo geno redagavimo koncepciją.

Tai tarsi kažkas greitai pasislenka į priekį genų redagavimo srityje: Paprasta priemonė, kurią mokslininkai gali panaudoti, norėdama pagrobti ir redaguoti DNR, spartina pažangą, galinčią padėti gydyti ir užkirsti kelią ligoms.

Rezultatai dabar greitai pasiekiami, nes tyrėjai gali paskelbti savo darbo rezultatus, pasinaudoję įrankiu, vadinamu CRISPR-Cas9.

Priemonė, dažnai trumpai vadinama CRISPR, pirmą kartą buvo įrodyta, kad 2011 m. Ji gali nukirsti DNR. Ją sudaro baltymas ir DNR pusbrolis, vadinamas RNR. Mokslininkai gali tai panaudoti DNR gijų pjaustymui labai tiksliose vietose, leisdami jiems pašalinti genetines medžiagas iš mutavusių genų dalių.

Vien per pastaruosius metus dešimtyse viso pasaulio tyrėjų mokslinių darbų buvo išsamiai aprašyti tyrimų rezultatai - kai kurie daug žadantys, kai kurie kritiški - CRISPR panaudojo nepageidaujamą DNR išnaikinti ir pakeisti, kad būtų galima gydyti vėžį, ŽIV, aklumą, lėtinį skausmą., raumenų distrofija ir Huntingtono liga.

„CRISPR dėka pagrindinių tyrimų atradimų tempai sprogo“, - teigė biochemikas ir CRISPR ekspertas Samas Sternbergas, Berkeley mieste, Kalifornijoje įsikūrusio „Caribou Biosciences Inc.“, kuriančio CRISPR pagrįstus sprendimus medicinai, technologijų plėtros grupės vadovas., žemės ūkio ir biologinius tyrimus.

Nors dar keleri metai bus išbandyti bet kokį CRISPR pagrindu sukurtą gydymą žmonėmis, „vargu ar diena praeis be daugybės naujų leidinių, kuriuose būtų aprašytos naujos išvados apie žmonių sveikatą ir žmonių genetiką, kuriomis pasinaudota“, - pasakojo Sternbergas. Gyvasis mokslas.

Žinoma, žmonės nėra vienintelės rūšys, turinčios genomą. CRISPR taip pat naudojama gyvūnams ir augalams - nuo parazitų, kurie sukelia maliariją ir Laimo ligą, pašalinimo iki bulvių, citrusinių vaisių ir pomidorų derliaus padidinimo.

"[CRISPR] yra neįtikėtinai galingas. Jis jau atnešė revoliuciją į kasdienį gyvenimą daugelyje laboratorijų", - sakė molekulinės biologijos biologas Jasonas Sheltzeris, vyriausiasis tyrėjas Sheltzer laboratorijoje Cold Spring Harbor laboratorijoje Niujorke. Sheltzeris ir jo komanda naudoja CRISPR, kad suprastų chromosomų biologiją ir kaip su jomis susijusios klaidos gali prisidėti prie vėžio.

„Aš labai tikiuosi, kad per ateinantį dešimtmetį genų redagavimas taps svarbiausiu tyrimo įrankiu ir taps tokiu, kuris įgalina naujus gydymo būdus klinikoje“, - teigė Neville Sanjana iš Niujorko genomo centro ir biologijos, neuromokslų bei fiziologija Niujorko universitete.

Čia apžvelgiame naujausią pažangą kovojant su 10 ligų, parodančių CRISPR galimybes, ir pateikiame užuominų apie ateinančius dalykus.

Vėžys

krūties vėžio ląstelės

Išgydyti vėžį žmonija užsiminė nuo tada, kai graikų gydytojas Hipokratas, gyvenęs nuo 460 iki 370 B.C., sukūrė šios ligos žodį: karkinos. Kadangi vėžys, kaip ir daugelis ligų, atsiranda dėl žmogaus genomo mutacijos, tyrėjai teigia, kad CRISPR pagrįstas gydymas vieną dieną gali sulėtinti naviko plitimo greitį arba galbūt visiškai pakeisti ligą.

Kai kurie ankstyvieji darbai šioje srityje vyksta jau Kinijoje, kur nuostatai, reglamentuojantys genų redagavimą žmonėms, yra švelnesni nei JAV.

2016 m. Spalio mėn. Plaučių vėžio pacientas Kinijoje tapo pirmuoju iš dešimties žmonių pasaulyje, kuriam buvo sušvirkštos ląstelės, modifikuotos naudojant CRISPR, praneša žurnalas „Nature“. Tyrėjai, vadovaujami onkologo dr. Lu You iš Sichuano universiteto Čengdu, modifikavo imunines ląsteles, paimtas iš paties paciento kraujo, ir išjungė geną, gaminantį baltymą, kurį vėžinės ląstelės paprastai užgrobia, kad galėtų dalintis ir daugintis. Tikimasi, kad be baltymų vėžio ląstelės nepadaugės ir imuninė sistema laimės.

JAV tyrimų komandos taip pat ieško būdų, kaip CRISPR panaudoti kovojant su vėžiu. Pensilvanijos universiteto Abramsono vėžio centro transliacinių tyrimų direktorius dr. Carlas June'as ir jo kolegos 2016 m. Birželio mėn. Gavo Nacionalinio sveikatos instituto leidimą atlikti klinikinį tyrimą su 18 vėžiu sergančių pacientų vėlyvose melanomos stadijose ( odos vėžys), sarkoma (minkštųjų audinių vėžys) ir išsėtinė mieloma (kaulų čiulpų vėžys), teigiama universiteto pranešime. Atlikdami šį klinikinį tyrimą, tyrėjai naudos CRISPR, kad pakeistų tris genus pačių pacientų imuninės sistemos ląstelėse, tikėdamiesi gauti tas ląsteles, kad sunaikintų vėžio ląsteles jų kūne.

ŽIV

ŽIV virusas kraujyje

ŽIV, viruso, sukeliančio AIDS, likvidavimas buvo įkalnė. Virusas ne tik užkrečia pačias imunines organizmo ląsteles, kurios užpuola virusus, bet ir žinomas mutatorius. Po to, kai ŽIV užgrobia ląstelę organizme ir pradeda replikuoti, ji sukuria daugybę genetinių variantų, o tai padeda išvengti vaistų terapijos. Pasaulio sveikatos organizacijos duomenimis, šis atsparumas vaistams yra didžiulė problema gydant ŽIV infekuotus žmones.

Vis dėlto CRISPR užsikrėtė ŽIV. 2017 m. Gegužės mėn. Temple universiteto ir Pitsburgo universiteto tyrėjai panaudojo CRISPR virusui šnipinėti iš ląstelės, kurią jis užkrėtė, sustabdydami viruso galimybę daugintis. Šis metodas, kuris buvo išbandytas trimis skirtingais gyvūnų modeliais, buvo pirmas kartas, kai tyrėjai pademonstravo būdą, kaip pašalinti ŽIV iš užkrėstų ląstelių, pasak mokslininkų, vadovaujamų Chen Liang, virusologo iš McGill universiteto Monrealyje. Jie pranešė apie savo tyrimo rezultatus žurnale „Molecular Therapy“.

Huntingtono liga

Menininko atvaizdas apie neurologinį sutrikimą.

Remiantis Amerikos Huntingtono ligos draugijos duomenimis, maždaug 30 000 žmonių JAV turi paveldėtą būklę, vadinamą Huntingtono liga - mirtina genetine liga, dėl kurios laikui bėgant smegenų nervai blogėja. Simptomai yra asmenybės pokyčiai, nuotaikos svyravimai, nestabili eisena ir neryški kalba.

Būklą lemia netinkamas genas, kuris tampa didesnis nei normalus ir sukuria didesnį nei įprasta baltymo, vadinamo Huntin, pavidalą, kuris vėliau suskaidomas į mažesnius, toksiškus fragmentus, kurie kaupiasi neuronuose ir sutrikdo jų funkcijas, teigia Nacionaliniai institutai. Sveikata.

Tačiau 2017 m. Birželio mėn. Mokslininkai žurnale „The Journal of Clinical Investigation“ pranešė, kad jie panaikino ligą laboratorinėse pelėse, kurioms buvo sukurtas žmogaus mutantų medžioklės genas, vietoj pelės medžioklės pelės. Atlanto Emory universiteto žmogaus genetikos katedros docentas Su Yang ir Kinijos mokslų akademijos Genetikos ir raidos biologijos instituto Renbao Changas panaudojo CRISPR, kad išnaikintų dalį mutantinio medžioklino geno, kuris gamina toksiškų kąsnių.

Po to, kai jie tai padarė, pelių smegenyse sumažėjo toksiškų fragmentų ir neuronai pradėjo gyti. Paveiktos pelės atgavo dalį savo variklio valdymo, pusiausvyros ir sukibimo jėgos. Nors jų atliktos užduotys nebuvo tokios geros kaip sveikų pelių, rezultatai parodė CRISPR galimybes padėti kovoti su šia liga.

Pareiškime mokslininkai pabrėžė, kad prieš pradedant tokią terapiją žmonėms, reikia atlikti griežtesnius tyrimus.

Diušeno raumenų distrofija

Asmuo, kuris naudojasi vežimėliu

Diušeno raumenų distrofija yra sekinanti būklė, atsirandanti dėl mutacijos viename gene, vadinamame distrofino genu, kuris yra vienas iš ilgiausių genų organizme. Teksaso universiteto Pietvakarių medicinos centro tyrėjų komanda, vadovaujama molekulinės biologijos profesoriaus Erico Olsono, bendradarbiauja su CRISPR siekdama rasti būdų, kaip kovoti su Duchenne raumenų distrofija.

Dėl distrofino geno mutacijos kūnas nesudaro funkcinės baltymo distrofino formos, kuri yra būtina raumenų skaidulų sveikatai. Laikui bėgant, šio baltymo trūkumas sukelia laipsnišką raumenų degeneraciją ir silpnumą.

2017 m. Balandžio mėn. Olsonas ir jo komanda žurnale „Science Advances“ pranešė, kad jie panaudojo CRISPR įrankio variantą, vadinamą CRISPR-Cpf1, norėdami ištaisyti mutaciją, sukeliančią Duchenne raumenų distrofiją. Jie nustatė geną žmogaus ląstelėse, augančiose laboratoriniuose induose, ir pelėse, turinčiose trūkumų turinčią geną.

CRISPR-Cpf1 yra dar viena priemonė genų redagavimo priemonių rinkinyje. Jis skiriasi nuo dažniausiai naudojamo CRISPR-Cas9 tuo, kad yra mažesnis, todėl jį lengviau pristatyti į raumenų ląsteles, teigiama UT Pietvakarių medicinos centro pranešime. Tai taip pat atpažįsta kitokią DNR seką nei Cas9, kuri buvo naudinga norint redaguoti labai ilgą distrofino geną.

Užkirsti kelią aklumui

10 Nuostabių dalykų, kuriuos mokslininkai tiesiog padarė su CRISPR: padarė

Nacionalinių sveikatos institutų duomenimis, viena iš labiausiai paplitusių vaikų aklumo priežasčių yra būklė, vadinama Lebero įgimta amaurozė, kuri pasireiškia maždaug 2 - 3 iš 100 000 naujagimių. Būklė yra paveldima ir ją sukelia mutacijos mažiausiai 14 genų, atsakingų už normalų regėjimą.

Kembridže, Masačusetso valstijoje įsikūrusi biotechnologijų įmonė „Editas“ siekia CRISPR pagrindu sukurtos terapijos, kuria siekiama pakeisti ligos tipą, vadinamą Lebero įgimta amaurozės 10 rūšimi. Bendrovė siekia, kad iki maisto produktų pabaigos pateiktų reikalingus dokumentus Maisto ir vaistų administracijai. 2017 m. Pradėti pirmieji žmonių bandymai dėl šios ligos gydymo, pranešė biotechnologijų naujienų svetainė „Xconomy“.

Editą įkūrė FIT Zhang, MIT bioinžinerijos profesorius, kuris pademonstravo, kad CRISPR-Cas9 gali būti naudojamas žmogaus ląstelėse. Jennifer Doudna iš Kalifornijos universiteto „Berkeley“ ir Emmanuelle Charpentier, tuometinis Vienos universitetas, taip pat pademonstravo, kad CRISPR-Cas9 galėjo nukirsti DNR, ir jie 2012 m. Pateikė šios technologijos patentą. MIT, pateikė savo patentą 2014 m. balandžio mėn. ir greitai jį stebėjo, galiausiai gaudamas patentą. Plataus instituto patentas buvo patvirtintas 2017 m. Vasario mėn., Po Kalifornijos universiteto Berklio teisme pateiktas ieškinys, kuriame teigiama, kad Doudna buvo pirmoji, pranešė „Nature“.

Lėtinis skausmas

Moteriai skauda kaklą ir nugarą

Lėtinis skausmas nėra paveldima genetinė liga, tačiau mokslininkai tiria būdus, kaip CRISPR panaudoti norint užkirsti kelią nugaros ir sąnarių skausmams keičiant genus siekiant sumažinti uždegimą. Normaliomis sąlygomis uždegimas yra organizmo būdas liepti imuninei sistemai taisyti audinius. Bet lėtinis uždegimas gali padaryti priešingai ir pakenkti audiniams, galiausiai sukeldamas sekinantį skausmą.

2017 m. Kovo mėn. Tyrėjų komanda, vadovaujama bioinžinerijos docento Robby Bowles iš Jutos universiteto, pranešė, kad jie naudojo CRISPR, kad tam tikroms ląstelėms būtų užkirstas kelias gaminti molekules, kurios yra skirtos skaidyti audinius ir sukelti uždegimą, kuris sukelia skausmą. į universiteto pareiškimą.

Ši technika galėtų būti naudojama audinių degeneracijai atidėti, pavyzdžiui, po nugaros operacijos. Tai galėtų pagreitinti gijimą ir sumažinti papildomų operacijų poreikį, kad būtų ištaisyti audinių pažeidimai.

Laimo ligos

erkė, per kraują plintanti liga

MIT evoliucijos biologas Kevinas Esveltas nori sunaikinti Laimo ligą, kurią sukelia erkės platinamos bakterijos, kurios gali plisti nuo elnių erkių įkandimų žmonėms. Neišgydyta infekcija gali sukelti sąnarių uždegimą, nervų skausmą, širdies plakimą, veido paralyžių ir kitas problemas, rašoma CDC.

Nors Laimo ligą sukeliančios bakterijos žmonėms perduodamos elnio erkės, erkės pačios neturi bakterijų, kai peri iš kiaušinių. Jaunos erkės, priešingai, paima bakterijas, kai maitinasi, dažnai ant baltos kojos pelės. Esveltas nori sumažinti ligą naudodamas CRISPR-Cas9, kad genetiškai modifikuotų baltųjų kojų peles taip, kad jos ir jų palikuonys taptų imunitetu nuo bakterijų ir negalėtų jos perduoti erkėms, pranešė „Wired“.

2016 m. Birželio mėn. Esvelt pristatė savo sprendimą Nantucket salos ir Martos vynuogyno salų Masačusetso gyventojams, kurie turi didelę Laimo ligos problemą, pranešė „Cape Cod Times“. Tačiau tokios pelės saloje nebus paleistos tol, kol nebus atlikti papildomi bandymai, ir tam gali prireikti metų.

Maliarija

uodų įkandimo asmuo

Maliarija per metus nužudo šimtus tūkstančių žmonių. 2015 m., Paskutiniaisiais metais, apie kuriuos Pasaulio sveikatos organizacija turi statistinius duomenis, buvo maždaug 212 mln. Maliarijos atvejų ir mirė apie 429 000 maliarijos atvejų.

Norėdami užpulti problemą šaltinyje, Londono „Imperial“ koledžo tyrimų grupės siekia sumažinti maliariją pernešančių uodų populiaciją. Remiantis kolegijos pranešimu, mokslininkų grupė, kuriai vadovauja profesoriai Austinas Burtas ir Andrea Crisanti, ištirs du pagrindinius veiksmus: genetiškai modifikuoti vyriškus uodus taip, kad jie išaugintų daugiau vyrų palikuonių, ir tokiu būdu genetiškai modifikuoti moteriškus vabzdžius kad mažina jų vaisingumą.

2015 m. Gruodžio mėn. Komanda žurnale „Nature“ pranešė, kad jie nustatė tris genus, kurie sumažina moterų uodų vaisingumą. Jie taip pat paskelbė atradę, kad CRISPR gali stengtis nukreipti bent vieną iš jų.

Pasėliai

Bendras devyniasdešimtmečio laukas

Kaip CRISPR gali būti naudojamas modifikuoti žmonių ir gyvūnų genomus, jis gali būti naudojamas ir augalų genomams modifikuoti. Mokslininkai tiria būdus, kaip panaudoti įrankio genų redagavimo galimybes, siekiant sumažinti kai kurių pasėlių ligas ir padaryti kitus tvirtesnius.

Pavyzdžiui, Sophien Kamoun, Sainsbury laboratorijos Norwich mieste, Anglijoje, ieško būdų, kaip pašalinti genus, kurie bulves ir kviečius padaro pažeidžiamus ligoms, pranešė „PhysOrg“. Niujorko „Cold Spring Harbor“ laboratorijos genetikas Zacharijus Lippmanas naudoja CRISPR, kad sukurtų pomidorų augalus, kurių šakos būtų optimaliai pritaikytos prinokusių pomidorų svoriui ir nesulūžtų, pranešė „Nature“. O Kalifornijoje kelios laboratorijos bando panaudoti CRISPR siekdamos kovoti su augalų liga, vadinama citrusinių vaisių žalinimu, kurią sukelia bakterijos, kurias platina vabzdžiai, skraidantys tarp augalų citrusinių giraiteje, pranešė „Nature News“.

Redaguoti gyvybingą žmogaus embrioną

10 Nuostabių dalykų, kuriuos mokslininkai tiesiog padarė su CRISPR: kuriuos

Stulbinantis, kad CRISPR pagrįsti tyrimai gali pereiti nuo hipotezės prie rezultato, yra stulbinantis. Eksperimentai, kurie anksčiau trukdavo mėnesius, dabar užtrunka kelias savaites, Sheltzer pasakojo „WordsSideKick.com“. Šis greitis sukėlė kai kuriuos politikų ir suinteresuotųjų šalių susirūpinimą, ypač kai kalbama apie tokios technologijos naudojimą žmonėms.

2017 m. Vasario mėn. Nacionalinių mokslų, inžinerijos ir medicinos akademijų mokslininkai paskelbė žmogaus genų redagavimo vertinimą, sakydami, kad tai buvo priimtina, tačiau tik tam tikromis sąlygomis. Grupė taip pat teigė, kad pakeisti embrionų, kiaušinių ir spermos ląsteles yra etiškai leistina, jei tai daroma siekiant ištaisyti ligą ar negalią, o ne sustiprinti asmens fizinę išvaizdą ar sugebėjimus, pranešė „Science News“.

Nors dar nė vienas JAV mokslininkas nenaudojo CRISPR, kad modifikuotų gyvybingą žmogaus embrioną, komanda, vadovaujama Jianqiao Liu iš Kinijos Guangdžou medicinos universiteto, pranešė apie tokią pažangą 2017 m. Kovo 1 d., Žurnale „Molecular Genetics and Genomics“. Mokslininkai naudojo CRISPR-Cas9, norėdami nustatyti ir ištaisyti ligas sukeliančias žmogaus embrionų mutacijas. Tyrimas buvo atliktas siekiant parodyti, kad genetinį redagavimą galima atlikti embriono stadijoje. Embrionai nebuvo implantuoti žmogui.

Stebėkite „WordsSideKick.com @wordssidekick“, „Facebook“ ir „Google+“.


Vaizdo Papildas: .




Tyrimas


Raupsai: Priežastys, Simptomai Ir Gydymas
Raupsai: Priežastys, Simptomai Ir Gydymas

Guillain-Barre Sindromas: Priežastys, Simptomai Ir Gydymas
Guillain-Barre Sindromas: Priežastys, Simptomai Ir Gydymas

Mokslas Naujienos


Tinka Karaliui: Tuto Kempingo Lova Buvo Senovės Stebuklas
Tinka Karaliui: Tuto Kempingo Lova Buvo Senovės Stebuklas

Kodėl Kvarcas Naudojamas Laikrodžiuose?
Kodėl Kvarcas Naudojamas Laikrodžiuose?

Galerija: Nesusijusių Genčių Vaizdai
Galerija: Nesusijusių Genčių Vaizdai

Kaip „Jet-Black Metal“ Paverčia Saulės Šviesą Garo Energija
Kaip „Jet-Black Metal“ Paverčia Saulės Šviesą Garo Energija

Kaip Veiks Plūduriuojantys Miestai
Kaip Veiks Plūduriuojantys Miestai


LT.WordsSideKick.com
Visos Teisės Saugomos!
Dauginti Jokių Medžiagų Leidžiama Tik Prostanovkoy Aktyvią Nuorodą Į Svetainę LT.WordsSideKick.com

© 2005–2020 LT.WordsSideKick.com